SMA, OBIETTIVO 2017: RADDOPPIARE LA RACCOLTA
«CON MEZZO MILIONE DI EURO FARMACO SALVAVITA PER 500 BAMBINI»
Daniela Lauro, presidente dell’associazione: «La terapia funziona, la malattia non è più mortale: ora servono figure professionali e venti centri specializzati per la somministrazione»
ROMA – Alessandro le gambe non le ha mai mosse. Da quando è nato: un anno e mezzo fa. Oggi i suoi piccoli movimenti sono oscillazioni di speranza tra il baratro in cui cade il genitore di un piccolo affetto da SMA1 (la forma più grave di atrofia muscolare spinale) e il silenzio del sistema sanitario, paralizzato da una patologia finora considerata incurabile e mortale.
Matteo ha due anni, e prima, oltre le emozioni tradotte dalla mimica facciale, c’era solo il peso della forza di gravità a schiacciare i sogni di un futuro diverso. Oggi dopo la quinta infusione del farmaco salvavita può utilizzare il tablet senza ausili elastici e la sua mamma può tenerlo in braccio senza il sostegno del busto ortopedico. Tutto questo ha un nome: Spinraza, un’iniezione di fiducia per le famiglie; la terapia che ha regalato la parola “vita” ai bambini con la forma più grave di patologia genetica degenerativa, che colpisce i muscoli volontari che controllano tutte le funzioni corporee.
«I dati ufficiali sono ancora in fase di elaborazione – sottolinea il presidente dell’associazione Famiglie SMA Daniela Lauro – ma tutti i medici coinvolti hanno riscontrato visibili miglioramenti nel quadro clinico dei bambini in cura. È necessario intervenire precocemente: nella fascia 0-6 mesi la malattia viene infatti inibita, i piccoli hanno una ripresa della vocalizzazione e deglutizione, e conservano la forza muscolare. Cosa impensabile fino a qualche mese fa». Oggi non si tratta più di sperimentazione, ma di un Open Access: le richieste per ricevere il nuovo farmaco sono in progressivo aumento e occorrono figure professionali nell’ambito delle malattie neuromuscolari (la somministrazione avviene tramite una puntura spinale, con la necessità di un ricovero in day hospital di almeno 24 ore) e almeno un centro specializzato per ogni regione che possa somministrare in sicurezza il farmaco.
Per questo l’attore Checco Zalone, dopo i risultati dello spot televisivo dello scorso anno con il giovane Mirko Toller – oltre 250mila euro di raccolta che hanno consentito di avviare le prime cure – ha deciso di affiancare ancora una volta i genitori in questa nuova importante sfida: raddoppiare le donazioni, salvare la vita e restituire il sorriso a 500 bambini colpiti da SMA. «Grazie a Zalone – continua Lauro – oggi in molti sanno che questa patologia esiste e che insieme è possibile sconfiggerla. Quest’anno l’obiettivo è quello di raddoppiare la raccolta, per poter accogliere nuovi malati e proseguire con il programma di cure. Questo progetto è importante non solo per i nostri bambini, ma per tutto il Paese: è un messaggio che apre un dibattito, una riflessione sulle malattie genetiche rare e sui percorsi innovativi di guarigione che coinvolgono centinaia di famiglie».