Emofilia è una rara malattia ereditaria di origine genetica nota fin dall’antichità. Nei secoli è stata trasmessa dalle madri, portatrici sane, ai figli maschi in un susseguirsi di generazioni che per molto tempo hanno pagato con dolore, disabilità e morti precoci la mancanza di terapie adeguate. Per i più giovani, in particolar modo per i ‘millennials’, le cose però sono cambiate, in meglio.
È proprio questo cambio di passo tra generazioni diverse sarà al centro dell’incontro, organizzato a Roma, nell’ambito della Giornata Mondiale Emofilia. L’evento si prefigge di raccontare i progressi scientifici e la mutata qualità della vita degli emofilici attraverso un confronto tra generazioni, supportato dalla narrazione di storie che testimoniano il miglioramento delle condizioni di vita nell’era delle nuove prospettive terapeutiche.
Programma:
18.00 Saluti di Benvenuto e Introduzione
18.15 Hamisa Jane Hassan – Direttore di Reparto Dip. Oncologia e Medicina Molecolare Istituto Superiore di Sanità Il Registro Nazionale delle Coagulopatie Congenite
18:30 Clinico Esperto (TBD) Di cosa parliamo quando diciamo ‘Emofilia’
18:30 Andrea Buzzi – Presidente Fondazione Paracelso Emofilia: come eravamo.
18:45 Ernesto Borrelli – Presidente A.E.L Associazione Emofilici Lazio Onlus Essere papà di un giovane emofilico
Ore 19:00 Giovane paziente (TBD) Emofilia: la nuova generazione. Verso una vita senza barriere
Modera: Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore Osservatorio Malattie Rare
L’evento dedicato alla stampa, organizzato da Osservatorio Malattie Rare in collaborazione con le Associazioni di Pazienti, si svolge all’interno del Congresso SOBI “PRO-Gress: PROtezione e proGRESSO della terapia in Emofilia”, appuntamento rivolto alla comunità scientifica e che sarà occasione per presentare, dopo la recente approvazione europea, due proteine di fusione ricombinanti a lunga durata d’azione, Efmoroctocogalfa (rFVIIIFc) e di Eftrenonancogalfa (rFIXFc). L’evento è organizzato con il contributo non condizionato di SOBI.