Terapie avanzate: arrivano le raccomandazioni europee per favorire un accesso più rapido ai pazienti
Terapie avanzate
Nuovi sistemi di valutazione delle terapie geniche e cellulari, e delle forme di pagamento.
I punti principali del documento dell’Alliance for Regenerative Medicine (Arm)
Terapie avanzate
Pubblicate le Raccomandazioni dell’Alliance for Regenerative Medicine (ARM), la prima alleanza multidisciplinare sulla medicina rigenerativa che riunisce associazioni di pazienti, centri clinici di ricerca e aziende,gruppi for-profit e non-for-profit. Il primo obiettivo delle raccomandazioni – redatte da oltre 300 esperti, tra ricercatori, esponenti governativi, rappresentanti dell’industria e specialisti del settore regolatorio, e raccolte in quattro macroaree – è di garantire ai pazienti europei l’accesso a nuove forme di terapia, al fine di favorire l’iter legislativo e normativo necessario perché questi nuovi prodotti trovino uno sbocco.
Le raccomandazioni si sviluppano su quattro azioni principali: adattare l’approccio di valutazione HTA alle Terapie avanzate (ATPM); favorire una più ampia applicazione del sistema di rimborso condizionale; sviluppare iniziative transnazionali per condividere dati e modelli; incentivare un accesso innovativo e nuovi modelli di pagamento dei farmaci.
“ARM è un’alleanza globale, multistakeholder, e con il focus delle terapie geniche e cellulari e della medicina rigenerativa”,
spiega il dott. Paolo Morgese, EU Director Market Access & Member Relations presso ARM. All’interno di ARM interagiscono tra di loro figure diverse che comprendono chi ha sviluppato il farmaco, chi l’ha portato sul mercato echi fa sì che sul mercato possa rimanere.
Le Raccomandazioni sono il prodotto di un workshop che ha coinvolto i rappresentanti di Paesi quali Francia, Italia, Germania, Inghilterra, Spagna e Svezia in cui non esiste un percorso di valutazione farmaco-economica specifico per questa nuova tipologia di farmaci ma in cui sono, invece, attivi percorsi per farmaci orfani o innovativi.
Da qui, un’analisi approfondita ha messo in luce due grossi nuclei di lavoro, uno centrato sulle modalità di valutazione delle terapie avanzate e uno su quelli di pagamento.
Anche Fondazione Telethon ha deciso di iniziare a collaborare con ARM proprio per avere, a livello europeo, un interlocutore che conoscesse a fondo i problemi delle terapie avanzate, che da dieci anni a questa parte hanno completato lo sviluppo e stanno arrivando sul nostro mercato.
“Volevamo presentare la nostra esperienza in modo che potesse essere di ispirazione per altri – spiega la dott.ssa Michela Gabaldo, Responsabile Alleanze Industriali e Affari Regolatori di Telethon – e metterla a confronto con quella di altri che stanno affrontando le stesse problematiche”.
La terapia genica e quella cellulare, nonché i protocolli di medicina rigenerativa, hanno costi elevati rispetto ai farmaci tradizionali, giustificati non solo dal lungo e difficoltoso processo di sviluppo e produzione ma anche dai fallimenti che ne hanno tempestato il percorso, rallentandolo e sollevando barriere. In questo senso esse rappresentano un cambio di paradigma e il loro prezzo è in funzione di diversi elementi tra cui quello che, in alcuni casi, con una singola somministrazione si possano bilanciare i costi di una malattia cronica che impone anni di trattamento e ospedalizzazione. Nel costo delle terapie avanzate è compreso anche il prezzo sociale e personale della patologia, pertanto sul piatto della bilancia le modalità con cui i sistemi sanitari le rendono disponibili devono fare da contraltare allo sforzo di chi queste terapie le ha create. “In questo l’Italia è stata un’antesignana” – afferma Gabaldo di Telethon – “dal momento che sotto la direzione di Luca Pani l’AIFA, di concerto con il governo e in accordo con lo sviluppatore, ha introdotto dei sistemi di pagamento fruibili per farmaci che possono curare condizioni rare e ultrarare con un impatto forte sulla salute ma che, al contempo, pongono dei grossi problemi per la sostenibilità del sistema sanitario nazionale”.
Una delle Raccomandazioni contenuta nel testo stilato da ARM suggerisce una estesa applicazione del pagamento in regime di rimborso condizionale. I sistemi di rimborso condizionale rappresentano un valido modo per sfumare l’incertezza derivante dalla mancanza di dati di efficacia a lungo termine. “Criteri di pagamento come il rimborso condizionale sostenuti dai nuovi sistemi di valutazione delle terapie geniche e cellulari servono a condividere il rischio – precisa Gabaldo – In tal modo il Paese rende disponibile un farmaco costoso andando incontro alle esigenze di salute pubblica del cittadino. Se la terapia funziona bene ed è veramente curativa si effettua il pagamento ma se, per qualche ragione essa fallisce, il sistema sanitario viene rimborsato delle spese. Poi esiste la possibilità di accedere a un modello di pagamento rateizzato, che è già ampiamente accettato in ogni Paese per beni di uso comune come il televisore o l’auto ma non ancora per i farmaci”.
Tutti i Paesi dell’Unione Europea interessati stanno iniziando a muoversi: l’Italia ha implementato il rimborso condizionale mentre la Germania sta valutando sia questo sistema che quello dei pagamenti rateizzati.
“È salito a 14 il conto delle terapie avanzate approvate dall’EMA e 10 di queste sono sul mercato. Nei prossimi anni ne sono attese circa una ventina, in una proporzione sempre crescente rispetto ai farmaci tradizionali” – prosegue Morgese – “Guardiamo a ciò che può essere fatto in ogni Paese e collaboriamo con le autorità locali per adattare ciò che dicono le Raccomandazioni alle possibilità dei singoli. Così facendo, se tutti i protagonisti del processo troveranno il modo di accordarsi a monte, a partire dal modo di raccogliere i dati, questi saranno davvero utili per incentivare l’adozione dei criteri di pagamento che favoriranno il mantenimento delle terapie sul mercato – conclude Morgese.
Come una specie di sorriso Alla Lyrick Summer ArenaRiverock Festival